[Campbell Biology P.483] Die Gentherapie-Studien für SCID in Frankreich waren anfänglich erf... | Practice Question

Die Gentherapie-Studien für SCID in Frankreich waren anfänglich erfolgreich, standen jedoch vor einer schwerwiegenden Komplikation. Was war diese Komplikation, und welcher modernere Ansatz wird erwähnt, um solche Probleme potenziell zu vermeiden?

  • A: Patienten entwickelten schwere Immunreaktionen, und ein neuer Ansatz beinhaltet die Verwendung von Immunsuppressiva.
  • B: Die Expression des eingefügten Gens war unkontrollierbar, und die Gen-Editierung bietet präzise Kontrolle.
  • C: Die Insertion des retroviralen Vektors in der Nähe eines Gens, das die Blutzellproliferation auslöst, führte zu Leukämie, und die Gen-Editierung mittels des CRISPR-Cas9-Systems ist ein direkterer Ansatz.
  • D: Die Gentherapie verursachte eine Abstoßung der Knochenmarkszellen, und zukünftige Therapien verwenden Stammzellen aus anderen Quellen.

Explanation

Der Text besagt, dass die Insertion des retroviralen Vektors in der Nähe eines Gens, das die Blutzellproliferation auslöst, bei einigen SCID-Patienten zu Leukämie führte. Dann wird die 'Gen-Editierung, insbesondere unter Verwendung des CRISPR-Cas9-Systems', als 'direkterer Ansatz, der die Komplikationen der Verwendung eines viralen Vektors in der Gentherapie vermeidet', vorgestellt.