[Campbell Biology P.483] Los ensayos de terapia génica para SCID en Francia, aunque inicialm... | Practice Question

Los ensayos de terapia génica para SCID en Francia, aunque inicialmente exitosos, enfrentaron una grave complicación. ¿Cuál fue esta complicación y qué enfoque más moderno se menciona para evitar potencialmente tales problemas?

  • A: Los pacientes desarrollaron reacciones inmunes severas, y un nuevo enfoque implica el uso de inmunosupresores.
  • B: La expresión del gen insertado era incontrolable, y la edición genética ofrece un control preciso.
  • C: La inserción del vector retroviral cerca de un gen que desencadena la proliferación de células sanguíneas provocó leucemia, y la edición genética utilizando el sistema CRISPR-Cas9 es un enfoque más directo.
  • D: La terapia génica causó el rechazo de las células de la médula ósea, y futuras terapias utilizan células madre de otras fuentes.

Explanation

El texto afirma que la inserción del vector retroviral cerca de un gen que desencadena la proliferación de células sanguíneas provocó leucemia en algunos pacientes con SCID. Luego, introduce la 'edición genética, especialmente utilizando el sistema CRISPR-Cas9' como un 'enfoque más directo que evita las complicaciones del uso de un vector viral en la terapia génica'.