[Campbell Biology P.483] Les essais de thérapie génique pour le SCID en France, bien que ini... | Practice Question

Les essais de thérapie génique pour le SCID en France, bien que initialement réussis, ont fait face à une grave complication. Quelle était cette complication, et quelle approche plus moderne est mentionnée pour potentiellement éviter de tels problèmes ?

  • A: Les patients ont développé de graves réactions immunitaires, et une nouvelle approche implique l'utilisation d'immunosuppresseurs.
  • B: L'expression du gène inséré était incontrôlable, et l'édition génique offre un contrôle précis.
  • C: L'insertion du vecteur rétroviral près d'un gène déclenchant la prolifération des cellules sanguines a conduit à une leucémie, et l'édition génique utilisant le système CRISPR-Cas9 est une approche plus directe.
  • D: La thérapie génique a provoqué le rejet des cellules de la moelle osseuse, et les futures thérapies utiliseront des cellules souches d'autres sources.

Explanation

Le texte indique que l'insertion du vecteur rétroviral près d'un gène déclenchant la prolifération des cellules sanguines a conduit à une leucémie chez certains patients atteints de SCID. Il introduit ensuite 'l'édition génique, en particulier l'utilisation du système CRISPR-Cas9' comme une 'approche plus directe qui évite les complications liées à l'utilisation d'un vecteur viral en thérapie génique'.