[坎贝尔生物学 第483页练习题] フランスでのSCIDに対する遺伝子治療試験は、当初成功したものの、深刻な合併症に直面しました。この合併症は何でしたか、また、そのような...

フランスでのSCIDに対する遺伝子治療試験は、当初成功したものの、深刻な合併症に直面しました。この合併症は何でしたか、また、そのような問題を避けるために言及されているより現代的なアプローチは何ですか?

  • A: 患者は重度の免疫反応を発症し、新しいアプローチでは免疫抑制剤の使用が関与します。
  • B: 挿入された遺伝子の発現が制御不能であり、遺伝子編集が精密な制御を提供します。
  • C: レトロウイルスベクターが血液細胞の増殖を引き起こす遺伝子の近くに挿入されたことで白血病を引き起こし、CRISPR-Cas9システムを用いた遺伝子編集がより直接的なアプローチです。
  • D: 遺伝子治療が骨髄細胞の拒絶を引き起こし、将来の治療法では他の供給源からの幹細胞を使用します。

Explanation

本文には、レトロウイルスベクターが血液細胞の増殖を引き起こす遺伝子の近くに挿入されたことで、一部のSCID患者に白血病を引き起こしたと述べられています。そして、「CRISPR-Cas9システムを用いた遺伝子編集」が「ウイルスベクターを用いる遺伝子治療の合併症を回避する、より直接的なアプローチ」として紹介されています。