[坎贝尔生物学 第483页练习题] 法国的SCID基因治疗试验虽然最初成功,但面临一个严重的并发症。这个并发症是什么,以及文中提到了一种什么更现代的方法来避免这类问题?

法国的SCID基因治疗试验虽然最初成功,但面临一个严重的并发症。这个并发症是什么,以及文中提到了一种什么更现代的方法来避免这类问题?

  • A: 患者出现了严重的免疫反应,新的方法涉及使用免疫抑制剂。
  • B: 插入基因的表达无法控制,基因编辑提供了精确的控制。
  • C: 逆转录病毒载体插入在触发血细胞增殖的基因附近导致了白血病,而使用CRISPR-Cas9系统进行基因编辑是一种更直接的方法。
  • D: 基因治疗导致骨髓细胞排斥,未来的疗法将使用其他来源的干细胞。

Explanation

文中指出,逆转录病毒载体插入在触发血细胞增殖的基因附近,导致部分SCID患者患上白血病。随后,文章介绍了“基因编辑,特别是使用CRISPR-Cas9系统”作为一种“避免基因治疗中使用病毒载体并发症的更直接方法”。